Первый препарат генной терапии разрешен на территории Евросоюза

Не так давно Еврокомиссия разрешила выпуск и использование на территории Евросоюза так называемого препарата Глибера. Используется подобное средство для лечения наследственного заболевания, связанного с дефицитом липопротеинлипазы.

На самом деле болезнь довольно редкая — на один миллион населения припадает около 1 – 2 больных. С чем же связано подобное заболевание? Для начала стоит отметить, что дефицит ЛПЛ — явление наследственное. У всех больных наблюдается мутация гена, который и кодирует выработку фермента.

ЛПЛ отвечает за расщепление жиров, поступающих в человеческий организм с пищей. В связи с недостаточным количество ферментативного белка больные вынуждены всю жизнь придерживаться строгой диеты с четко ограниченным количеством жиров. Результатом нарушения системы питания является повышение уровня жиров в крови, и, как следствие, развитие острого панкреатита. Кстати, у некоторых пациентов такие кризы появляются и безо всяких видимых причин.

Глибера представляет собой вакцину, созданную с помощью генной инженерией. С ее помощью в организм пациента будут вводить здоровую рабочую копию гена, который отвечает за синтез ЛПЛ. В качестве носителя при производстве используется аденоассоциированный вирус (ААВ), который и содержи в себе копию нормального гена. Проникая в мышечную клетку, вирусная частичка имплантирует в ДНК клетки необходимый ген.

На сегодняшний день в Европе насчитывается примерно 400 – 500 пациентов с диагностированным дефицитом ЛПЛ. Лечение будет осуществляться лишь в авторизированных медицинских центрах. Медперсонал будут специально готовить к подобному способу лечения. Планируется регистрировать всех больных, желающих получать лечение и только после этого производить вакцину индивидуально. Годовая стоимость лечения будет составлять примерно 250 тысяч евро.

В 2013 году планируется также запустить производство препарата в Канаде и США.